Immun trombocytopeni (ITP) er en erhvervet blødningssygdom, der er karakteriseret ved immunmedieret destruktion af trombocytter. Oftest ses et kortvarigt sygdomsforløb med milde blødningsmanifestationer, men tilstanden kan blive kronisk, og i sjældne tilfælde indtræder der livstruende blødning. Behandlingen er kontroversiel: Interventionister anbefaler behandling ved trombocyttal < 20 × 10 9 /l for at eliminere risikoen for alvorlig blødning, hvorimod noninterventionister anbefaler, at man afventer spontan remission og kun behandler svære blødningsepisoder.

Omkring 2000 blev den konservative strategi implementeret på Børneafdelingen, Aalborg Sygehus. Vi har foretaget en retrospektiv sammenligning af kliniske forløb hos børn diagnosticeret med ITP i henholdsvis 1990'erne og 2000'erne. Formålet var at undersøge, om den nedsatte initiale behandlingsaktivitet har medført flere kliniske problemer senere i forløbet.

I perioden fra 1. januar 1990 til 31. december 2009 fik 78 børn diagnosticeret ITP: 29 i 1990'erne og 49 i 2000'erne. Kun børn med mindst et trombocyttal < 30 × 10 9 /l under den primære indlæggelse blev inkluderet, hvilket svarer til henholdsvis 22 og 47 fra de to årtier i analysen. Journalerne blev gennemgået, og data fra den primære indlæggelse og de efterfølgende 12 måneder blev registreret. De to kohorter blev sammenlignet med hensyn til kliniske karakteristika, initial behandling og hyppighed af uønskede hændelser senere i forløbet (udvikling af persisterende eller kronisk ITP, genindlæggelse, senere behandling og svære blødninger med behov for intervention). Til nærmere analyse af ændringen i behandlingshyppighed og eventuelle ændringer i incidensen af uønskede hændelser blev der anvendt cusum-plotting.

De to kohorter var ens med hensyn til kliniske karakteristika. Hyppigheden af behandling med immunglobulin eller steroid faldt fra 64% i 1990'erne til 15% i 2000'erne. Hyppigheden af knoglemarvsundersøgelse faldt fra 32% til 0%, uden at der var fejldiagnosticerede børn. Andelen af børn, der fik persisterende ITP (varighed > 3 mdr.), blev ikke højere i 2000'erne (30% mod 32%), og udvikling af kronisk ITP (varighed > 12 mdr.) blev heller ikke hyppigere (15% mod 27%). Der var ikke nogen stigning i andelen, der blev genindlagt en eller flere gange i de første 12 mdr. (19% mod 27%), eller som fik senere behandling (19% mod 23%). For de genbehandlede børn faldt antallet af behandlinger fra gennemsnitligt 3,0 i 1990'erne til 1,4 i 2000'erne. Svære blødningsepisoder forekom sjældent i begge årtier (4,5% mod 4,3%), og der indtraf ingen livstruende blødninger. Cusum-plot viste, at knoglemarvsundersøgelse ophørte i midt-1990'erne, at behandlingsbegrænsningen blev indført i starten af 2000'erne, og at varigheden af den primære indlæggelse herefter faldt fra gennemsnitligt syv til fire dage. Cusum-plot dokumenterede også, at der ikke skete nogen stigning i hyppigheden af længerevarende ITP eller af uønskede hændelser som følge af den nedsatte behandlingsaktivitet.

Implementering af den afventende behandlingsstrategi medførte ikke forlænget sygdomsvarighed eller stigning i uønskede hændelser. Man kan almindeligvis afvente spontan remission og begrænse behandling til klinisk betydende blødninger uden derved at påføre børnene yderligere risiko.

Dette er et resume af en originalartikel publiceret på www.danmedbul.dk som Dan Med Bul 2011;58(4):A4252